专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成湖北某某餐具有限责任公司疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成湖北某某餐具有限责任公司新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
相关文章
- 法国当地时间5月8日晚,巴黎奥运会火种抵达法国南部港口城市马赛,据法国媒体报道称有多达15万民众聚集在马赛老港迎接,场面十分热烈。法国总统马克龙、巴黎奥组委主席托尼·埃斯坦盖等出席在港口举行的欢迎仪式2024-10-18
- ▲资料图:患者与医生之间,需要一个充分有效的沟通机制。图/IC photo 7月20日凌晨1时,温州医科大学附属第一医院发布通告显示,7月19日13时许,该院心血管内科李晟医生在门诊诊疗中,突然遭到2024-10-18
- [#美国多家航司全球停飞 中国航司未受影响]当地时间7月19日,微软公司旗下部分应用和服务出现访问延迟、功能不全或无法访问的问题,全球多地的航空、银行和媒体机构等运营受到影响。美联航、美国航空公司2024-10-18
- 原标题:陕西商洛桥梁垮塌事故现场已搜寻到15具遇难者遗体) 记者今天21日)从国家消防救援局获悉,7月19日发生的陕西省商洛市水阳高速柞水县严坪村二号桥垮塌事故,2024-10-18
- 财联社5月7日讯编辑 黄君芝)媒体周一援引知情人士的话报道称,美国电动汽车制造商特斯拉开启了新一轮的裁员行动,这次对准的是软件、服务和工程部门。据知情人士透露,特斯拉的部分员工在上周末收到了电子邮件,2024-10-18
- [环球时报特约记者 吕克]随着《头脑特工队2》《神偷奶爸4》等暑期档新片票房大卖,好莱坞的热度仿佛回到了前些年水平,然而美国影视从业者和媒体并没有忘记去年的“教训”:由编剧工会和演员工会联手发起的2024-10-18
最新评论